Marta Szumilak, Andrzej Stańczak

Repozycjonowanie leków, czyli jak przekuć porażkę w sukces
2015-01-22

Odkrywanie nowych leków jest bardzo kosztownym i długotrwałym procesem. Alternatywnym sposobem poszukiwania stało się więc ponowne analizowanie aktywności biologicznej istniejących na rynku produktów leczniczych, a także związków chemicznych wyeliminowanych w trakcie badań klinicznych. Takie postępowanie określa się mianem repozycjonowania leków (drug repurposing, drug re-tasking, drug re-profiling). Sam pomysł stał się przedmiotem ogromnego zainteresowania firm farmaceutycznych i w konsekwencji przypadkowe odkrycia nowych działań biologicznych (serendipity) zostały zastąpione racjonalnym, opartym na wiedzy systemem poszukiwania nowych zastosowań terapeutycznych. Obok metod eksperymentalnych, powiązanych przede wszystkim z wysokowydajnymi badaniami przesiewowymi, w stawianiu innowacyjnych hipotez i poszukiwaniu skutecznych leków, szczególnie w terapii w najtrudniejszych przypadków klinicznych, stosuje się komputerowe metody analizy danych biomedycznych, podobieństwa cząsteczek, czy celów molekularnych. Powszechne jest korzystanie z nowoczesnych narzędzi bio- i chemoinformatycznych. Dla firm farmaceutycznych metody te są dużo tańsze i obarczone mniejszym ryzykiem niepowodzenia, niż projektowanie leków de novo.

Słowa kluczowe: repozycjonowanie leków, odkrywanie leków, działania niepożądane leków, wirtualne badania przesiewowe, nowe wskazania do stosowania leków

Drug repositioning, how to transform defeat into success

Drug discovery is a very expensive and long-lasting process. An alternative drug research is exploring new uses of well-known medicines. Therefore many of existing drugs and compounds failed in clinical studies are screened and tested again. Drug repositioning (also called drug repurposing, drug re-tasking drug re-profiling) is the identification and development of new uses for existing or drugs that have been discontinued in clinical trials. The idea has become a subject of great interest of pharmaceutical companies, and consequently drug repositioning has been transformed from serendipitous process into rational, knowledge-based exhaustive exploration of all possible repositioning opportunities for existing or abandoned agents. Apart from experimental approaches based mainly on high throughput screening, computational methods of drug repositioning are prevailing in putting innovative hypotheses and searching for new therapies in even the most complex areas of medicine. The modern methods of drug repositioning draw upon network analysis of biomedical data, analysis of structural similarity of drugs and similarity of molecular targets. The combination of bioinformatics and chemoinformatics approaches is also very common. It is much cheaper and less risky than de novo drug design.

Keywords: drug repositioning, drugs discovery, side-effects of drugs, virtual screening, new indication for drugs

© Farm Pol, 2014, 70(10): 579-587