Łukasz Puchała, Stanisław Maksymowicz

Kierunki poszukiwań nowych leków w SLA
2019-06-03

DOI: 10.32383/farmpol/116234

Stwardnienie zanikowe boczne jest ciężką i nieuleczalną chorobą neurodegeneracyjną o słabo poznanej etiologii. Wprowadzenie do terapii dwóch leków riluzol i edaravon nie rozwiązało problemu gdyż korzyści kliniczne są nieznaczne. Obecnie toczą się badania kliniczne oceniające niezwykle zróżnicowany zakres leków, oprócz tego rozważane są możliwości terapii biologicznych takich jak podawanie komórek macierzystych. Ze względu na charakterystykę schorzenia i ograniczoną liczebność pacjentów, istotnym elementem projektowanych terapii jest stosowanie leków o statusie leku sierocego (ang. orphan drug).

Słowa kluczowe: stwardnienie zanikowe boczne, SLA, badania kliniczne, edaravon, farmacja kliniczna.

Directions of searching for new drugs for ALS

Amyotrophic lateral sclerosis is a severe and incurable neurodegenerative disease with poorly understood etiology. The introduction of two drugs riluzol and edaravone did not solve the patient’s problem, because the clinical benefits are insufficient. Current clinical trials assess the extremely diverse range of drugs, in addition to being considered for the possibility of biological therapies such as stem cell administration. Due to the characteristics of the disease and the limited number of patients, an important element of the designed therapies is the use of orphan drug.

Keywords: Amyotrophic lateral sclerosis, ALS, clinical trials, edaravone, clinical pharmacy.

© Farm Pol, 2019, 75(5): 247–250